Luspatercepte, primeiro e único agente de maturação eritróide, foi aprovado com base nos estudos MEDALIST E BELIEVE

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou em 06 de dezembro de 2021 o luspatercepte1, primeiro e único agente de maturação eritróide, para o tratamento de pacientes com anemia dependentes de transfusões sanguíneas associada a síndromes mielodisplásicas (SMD) ou beta-talassemia2. A aprovação das indicações foi baseada em dois estudos: MEDALIST3 e BELIEVE4.

Apesar de possuírem características clínicas e origem diferentes, a SMD e a beta-talassemia têm em comum uma falha no processo de maturação durante a fabricação das células do sangue pela medula óssea5,6.

O principal sintoma destes pacientes é a anemia grave que os torna dependentes de transfusões de hemácias. Além do impacto na qualidade de vida pelas recorrentes idas ao banco da sangue, esse tratamento pode levar a complicações adicionais (infecções, sobrecarga de ferro e reações transfusionais)5,6.

Após anos sem nenhuma inovação destinada a este público, a BMS recebeu aprovação pela ANVISA para o medicamento luspatercepte, o primeiro e único anticorpo monoclonal que atua nas fases mais tardias da maturação das células do sangue. Seu principal impacto para os pacientes é justamente pela redução da dependência de transfusões de sangue, devido a melhora na anemia3,4.

Próximos passos

Agora que recebeu a aprovação da ANVISA, o luspatercepte irá passar por uma outra etapa, antes de chegar ao mercado, que é o parecer da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão responsável por estabelecer e aprovar os preços dos medicamentos no país. Uma vez que o valor for estabelecido, luspatercepte estará liberado para comercialização no Brasil. A estimativa é que isso ocorra a partir de maio de 2022.

Sobre o luspatercepte

É indicado para o tratamento de pacientes adultos com anemia dependente de transfusão devido a síndromes mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo a intermediário com sideroblastos em anel e que sejam refratários, intolerantes ou inelegíveis para tratamento com agente estimulante da eritropoiese (ESA) e para o tratamento de pacientes adultos com anemia dependente de transfusão associado com beta-talassemia.

Sobre a síndrome mielodisplásica

A Síndrome Mielodisplásica (SMD) pertence ao grupo de doenças hematológicas malignas. Acontece por uma incapacidade das células da medula óssea de se desenvolverem e se transformarem em células sanguíneas maduras e funcionais. Com o tempo, essas células anormais se acumulam no interior da medula óssea suprimindo a produção de células saudáveis. Pacientes com a doença podem desenvolver anemia severa, o que requer transfusões frequentes. Na maioria dos casos, o quadro vai se agravando e o paciente desenvolve pancitopenia (redução de determinados componentes do sangue) que leva à falência progressiva da medula óssea. Em 1/3 dos pacientes com a Síndrome Mielodisplásica, a doença pode evoluir para uma leucemia mieloide aguda, em geral, em alguns meses ou poucos anos7.

Sobre a beta-talassemia

A beta-talassemia é uma doença hereditária do sangue causada por um defeito genético na hemoglobina. É uma das doenças autossômicas recessivas mais comuns, e a incidência anual total de indivíduos sintomáticos é estimada em 1 em 100.000 pessoas globalmente8. A doença está associada à eritropoiese ineficaz, que resulta na produção de cada vez menos glóbulos vermelhos saudáveis, muitas vezes levando à anemia grave – uma condição que pode ser debilitante e pode levar a outras complicações para os pacientes – bem como outros problemas graves de saúde. As opções de tratamento para a anemia associada à beta-talassemia são limitadas, consistindo principalmente de transfusões de hemácias frequentes que têm o potencial de contribuir para a sobrecarga de ferro, que pode causar complicações graves, como danos a órgãos4.