O medicamento, que também está em revisão pelas Agências Europeia (EMA) e Americana (FDA), pode ser o primeiro no Brasil para tratar esse tipo de nanismo
A empresa BioMarin anunciou que submeteu o processo de registro de seu novo medicamento para tratamento de nanismo (acondroplasia) para a aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). No ano passado, a empresa havia anunciado a submissão de registro do medicamento junto à Agência Europeia de Medicamentos – European Medicines Agency (EMA) e à Agência Americana – Food and Drug Administration (FDA), respectivamente.
O medicamento consiste em um análogo do peptídeo natriurético tipo C (CNP) para administração subcutânea em crianças com acondroplasia, a forma mais comum de baixa estatura desproporcional em humanos.
As submissões são baseadas nos resultados de um estudo clínico de Fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e a segurança do medicamento, anunciadas em dezembro de 2019, e apoiada pela segurança e eficácia de longo prazo de estudos de extensão da Fase 2 e Fase 3, ainda em andamento, e extensos dados de história natural.
“Nosso objetivo é fornecer uma opção de tratamento que atenda à causa subjacente da doença e, ao longo do tempo, demonstrar uma redução de complicações que podem resultar da acondroplasia. Respeitamos a profundidade e a amplitude de pontos de vista da comunidade sobre as opções de tratamento e procuramos ser cientificamente rigorosos ao fornecer um conjunto de dados robustos para os órgãos regulatórios avaliarem a segurança e a eficácia do medicamento”, pontua o médico Eduardo Franco, Diretor Médico Senior da BioMarin para a América Latina.
O medicamento foi geralmente bem tolerado nas doses testadas. Os Eventos Adversos (EAs) mais comumente relacionados ao tratamento foram reações no local de injeção (ISRs) e hipotensão – popularmente conhecida como pressão baixa – assintomática. Todas as ISRs foram leves e transitórias. Todos os eventos de hipotensão foram leves e solucionados sem intervenção médica, sendo a maioria assintomática.1
Sobre a acondroplasia
Decorrente de mutações no gene FGFR3, a Acondroplasia é a principal causa de displasia óssea que leva à baixa estatura desproporcional. Como implica em alterações no desenvolvimento da cartilagem das placas de crescimento, o quadro resulta em baixa estatura (em média, os homens têm 1,31 m de altura enquanto as mulheres possuem 1,24 m), encurtamento de pernas e braços, cabeça e testa proeminentes e uma desproporção corpórea de limitações físicas visíveis já no nascimento 2.
O desenvolvimento motor é mais lento devido aos membros e pescoço curtos e macrocefalia. A hipoplasia da face média em combinação com hipertrofia da adenoide e das amígdalas pode levar a apneia obstrutiva do sono. A otite média crônica é comum também nesse grupo de pacientes, assim como a perda auditiva. A estenose espinhal e lombar, com déficits neurológicos, é mais frequente na idade adulta, tal como doença cardiovascular. A obesidade também é comum.
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